全球首个！国产 1 类新药在海外报上市

8 月 15 日，海和药物宣布已正式向日本厚生劳动省（MHLW）申请自主开发的、具有完全知识产权的创新药物 PI3Kα 抑制剂瑞索利塞（研发代号：CYH33）的新药上市许可。本次申报上市的适应症为用于治疗既往接受化疗后疾病进展或复发的携带 PIK3CA 基因突变的卵巢透明细胞癌（OCCC）。此前瑞索利塞已获得了厚生劳动省的孤儿药认定。

本次适应症的上市许可申请主要基于 CYH33-G201 关键 II 期研究的有效性和安全性数据。该研究是一项多国、多中心的开放、单臂临床试验，旨在评估瑞索利塞用于既往接受化疗后疾病进展或复发的携带 PIK3CA 基因突变的卵巢透明细胞癌人群的疗效和安全性。该研究全球主要研究者是中国复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授。

CYH33 是海和药物具有全球自主知识产权的全新结构、高活性的磷脂酰肌醇 3-激酶α（PI3Kα）选择性抑制剂。临床前研究显示，CYH33 可高效、特异地抑制 PI3Kα 激酶活性，对 PIK3CA 突变的肿瘤模型具有强效抗肿瘤作用。

CYH33 临床试验初步数据提示，CYH33 的安全性、耐受性良好，毒性可控，可有效治疗具有 PIK3CA 突变的多种晚期实体瘤，如乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌等。目前，CYH33 作为单药治疗，或与其他抗肿瘤药物联合使用的多项临床研究正在进行中，以评估其在更大范围的晚期肿瘤患者中的安全性和有效性。

新闻稿指出，卵巢透明细胞癌是一种罕见且侵袭性强的上皮性卵巢癌亚型；传统治疗手段疗效有限，患者对铂类化疗的响应率极低。复发性 OCCC 患者更是无标准治疗方案，预后远差于浆液性卵巢癌，存在未满足的临床需求。

瑞索利塞作为全球首个用于 OCCC 治疗的 PI3Kα 抑制剂，在临床研究中展现了显著的抗肿瘤活性，有望为患者提供精准治疗新选择。

Insight 数据库显示，除了卵巢透明细胞癌，该药还被开发用于 PIK3CA 相关过度生长综合征、PIK3CA 相关脉管畸形、乳腺癌（HR 阳性、HER2 阴性）等适应症。